Tratament 1) experimental de o tulburare genetică, prin înlocuirea, completarea sau manipularea expresiei genelor anormale cu gene în mod normal de funcţionare

2) o procedură experimentale care vizează înlocuirea, manipularea sau completarea nefunctional sau misfunctioning genelor cu gene sănătos.

3) Introducerea de modificate genetic, de obicei, gene în celule în special pentru a înlocui genele defecte în tratamentul de tulburări genetice sau pentru a oferi o funcţie de lupta impotriva bolilor specializate (ca distrugerea celulelor tumorale).

4) Terapie genică este o tehnica experimentală pentru tratarea bolii prin alterarea materialul genetic al pacientului. Cel mai adesea, terapia genică funcţionează prin introducerea o copie sănătos de o gena defect în celule pacientului.